＜2025/11/14＞―遺伝性難病　嚢胞性線維症の治療に新たな可能性― ユビキチンリガーゼ RFFLを標的とするアンチセンス核酸の開発に成功

関西学院大学生命環境学部の沖米田司教授、国立研究開発法人医薬基盤・健康・栄養研究所、創薬デザイン研究センター、人工核酸スクリーニングプロジェクトの笠原勇矢プロジェクトリーダー、大阪大学大学院薬学研究科の小比賀聡教授、国立医薬品食品衛生研究所の井上貴雄部長らの研究グループは、遺伝性の難病である嚢胞性線維症の治療の有効性を高めるとともに、新たな核酸医薬の創出につながる可能性を持つ核酸物質の開発に成功しました。嚢胞性線維症の原因となるタンパク質の働きを邪魔するユビキチンリガーゼ RFFL（Ring Finger and FYVE-like domain containing E3 ubiquitin protein Ligase）を標的とするアンチセンス核酸（アンチセンスオリゴヌクレオチド, ASO）という物質で、研究チームが独自に構築したアルゴリズムと人工核酸技術を駆使することにより開発の実現に至りました。本研究成果は、核酸医薬・遺伝子治療分野に特化した国際学術雑誌「Molecular Therapy - Nucleic Acids」に掲載されました。

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