<2024/3/27> 縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー（指定難病）に対する世界初のウルトラオーファンドラッグ、アセノベル🄬徐放錠500㎎の製造販売承認を取得

　縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチーの一種であるGNEミオパチーは、10代後半から30代にかけて出現することが多く、体幹から離れた部位から筋肉が萎縮、変性し次第に体の自由が奪われていく有効な治療法のない希少疾病です。我が国の患者数は400名程度と推定され、指定難病の一つに数えられています。東北大学大学院医学系研究科神経内科学分野の青木正志教授らのグループは、2010年から医師主導治験として第Ⅰ相試験、第II/III相試験、ノーベルファーマ株式会社が治験依頼者となる有効性確認試験を実施し、GNEミオパチーにおけるアセノベル®徐放錠500mgの治療効果を明らかにしました。